Une maladie est dite « rare » lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2 000 en Europe, ou moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Au niveau mondial, on estime que plus de 300 millions de personnes vivent avec une maladie rare1. C’est pourquoi, chez Servier, nous tenons à rappeler notre engagement de proposer de nouvelles possibilités de traitements innovants en ce 28 février, journée internationale des maladies rares.
La journée internationale des maladies rares est un événement annuel qui a lieu le dernier jour du mois de février. Son objectif ? Sensibiliser les citoyens et les décideurs aux maladies rares et à leur impact dans la vie quotidienne des personnes touchées et de leurs proches.
Les maladies rares sont très différentes les unes des autres. La majorité d’entre elles est d’origine génétique, bien que des facteurs environnementaux, infectieux, voire microbiotiques puissent intervenir. Ces maladies sont généralement graves, chroniques, invalidantes et évolutives, pouvant engager rapidement le pronostic vital. Elles touchent les enfants dans plus de la moitié des cas. Du fait de leur rareté, diversité et complexité, peu ou pas d’options thérapeutiques sont disponibles pour plus de 95% des personnes touchées.
Répondre aux besoins des patients atteints de maladies rares
Chez Servier, notre objectif est de répondre aux besoins médicaux des patients et d’améliorer leur qualité de vie. Nous travaillons ainsi sur des pathologies avec un fort besoin médical pour des populations de patients ciblées (« Tailored approaches for targeted patient populations »).
Par exemple, dans les neurosciences, nous focalisons nos efforts de R&D sur la découverte de nouveaux médicaments qui ralentissent la progression des maladies d’origine génétique. Notre objectif : apporter un bénéfice thérapeutique significatif aux patients pour lesquels les besoins médicaux et thérapeutiques ne sont à ce jour pas couverts.
Découvrez Nicolas Levy, MD, PhD, Chief Scientist Rare Diseases, Neuroscience and Immuno-inflammation Therapeutic Area qui explique l’engagement de Servier dans les maladies rares.
Les ASO, vers un progrès thérapeutique porteur d’espoir
Nos équipes développent leur expertise dans une technologie de précision qui offre de nouvelles perspectives de traitements : les oligonucléotides antisens (ASO). Évolution récente parmi les approches de la médecine de précision en R&D, les ASO permettent de cibler spécifiquement les causes de certaines maladies et d’agir plus efficacement et à long terme sur les symptômes et leurs évolutions.
[1] rarediseaseday.org