La médecine de précision repose sur l’administration de traitements ciblés et adaptés à l’empreinte biologique de chaque patient. C’est une vraie révolution de l’approche thérapeutique ! Pour de nombreuses maladies – comme certains cancers ou troubles neurologiques –, elle marque un véritable changement de paradigme dans leur prise en charge. Pour aller plus loin dans cette approche, l’industrie pharmaceutique et les systèmes de santé doivent cependant relever un certain nombre de défis à la fois scientifiques, technologiques, éthiques et réglementaires.
Placer l’unicité biologique de chaque patient au cœur de sa prise en charge
La médecine conventionnelle repose sur une approche dite one-size-fits-all1. En d’autres termes, les patients souffrant d’une même pathologie reçoivent le même traitement, fruit de protocoles standardisés.
Source : European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations – Precision Medecine2
La médecine de précision prend le contrepied de cette approche. Les patients reçoivent un traitement défini non plus uniquement en fonction de leur maladie, mais en fonction de leurs spécificités biologiques et des anomalies moléculaires associées à la pathologie. La prise en charge du patient démarre alors par la recherche de biomarqueurs, c’est-à-dire l’identification d’une caractéristique biologique mesurable de façon objective. Cette recherche est indispensable à la pose d’un diagnostic et au choix du traitement qui serait le plus adapté aux caractéristiques biologiques du patient. Dans le cas d’un cancer, un portrait moléculaire de la tumeur pourra par exemple être effectué afin de déterminer si le patient peut être éligible à un traitement de précision, et le cas échéant, lequel. Des patients souffrant d’un même cancer sont alors susceptibles de recevoir des traitements différents, reflétant la pluralité des causes et des formes des cancers.
Les premières applications de la médecine de précision ont vu le jour en oncologie et en neurologie. Sa portée s’est désormais étendue à l’ensemble des aires thérapeutiques comme les pathologies du cardio-métabolisme ou les maladies inflammatoires.
Source : European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations – Precision Medecine2
La médecine de précision en quelques chiffres
25 %
des médicaments approuvés par la Food and Drug Administration sont des médicaments de précision3.
70 %
Aujourd’hui, 70 % des molécules actuellement développées en oncologie sont d’ores et déjà des médicaments de précision4.
50 %
des mutations génétiques peuvent être ciblées par un médicament de précision5.
Des avantages indéniables
La médecine de précision transforme en profondeur la prise en charge des patients :
Au-delà de ces avantages thérapeutiques indéniables, la médecine de précision présente également des bénéfices socio-économiques majeurs. En permettant aux patients de recevoir des traitements ciblés, elle entraîne notamment une meilleure allocation des ressources médicales, avec une baisse des hospitalisations et une réduction des actes médicaux dispensables. Les infrastructures de santé sont ainsi moins sollicitées.
Médecine prédictive : vers une nouvelle révolution ?
La médecine de précision repose sur l’analyse des biomarqueurs propres à chaque patient. Cette analyse est aujourd’hui principalement réalisée chez les patients présentant déjà des signes cliniques évocateurs d’une pathologie. Elle peut cependant aussi être proposée à des personnes saines présentant des antécédents familiaux avec altération génétique identifiée. L’exemple des mutations des gènes BRCA1 et BRCA2 est édifiant. Connues pour augmenter fortement le risque de cancer du sein et de l’ovaire, leur identification peut entraîner une surveillance accrue avec la réalisation régulière de mammographies6.
Si le développement de la médecine prédictive s’accompagne de perspectives très prometteuses, il soulève également un certain nombre de questionnements éthiques et déontologiques. Parmi eux, la stricte protection des données personnelles des patients afin de prévenir toute discrimination envers les personnes présentant des prédispositions génétiques, ou encore la protection du droit à ne pas savoir.
Un arsenal thérapeutique de pointe qui repose sur des thérapies ciblées
La médecine de précision repose sur l’administration de thérapies ciblées, parmi lesquelles :
En parallèle, les innovations technologiques en matière d’analyse de l’information génétique comme le séquençage à haut débit jouent également un rôle crucial dans le développement de la médecine de précision. Cette technique de séquençage de nouvelle génération permet ainsi d’identifier simultanément plusieurs anomalies génétiques. Il en résulte une identification plus rapide des cibles pertinentes pour les traitements et une accélération de l’administration d’une thérapie ciblée aux patients.
Test diagnostic, un maillon essentiel du développement de la médecine de précision
Pour que la médecine de précision puisse tenir ses promesses, les patients doivent pouvoir bénéficier d’un accès facile et rapide aux tests de biomarqueurs, indispensables pour déterminer leur éligibilité aux traitements ciblés. Une démocratisation de l’accès à ces tests diagnostiques est alors essentielle afin de garantir une égalité d’accès aux traitements ciblés.
Pour l’industrie pharmaceutique, s’adapter à de nouveaux enjeux
Le développement de traitements de précision ouvre de formidables perspectives. Il appelle cependant à une transformation profonde de l’industrie pharmaceutique, qui doit aujourd’hui apporter des réponses concrètes à un certain nombre d’enjeux. Le chemin clinique et réglementaire vers la médecine de précision demande notamment à être mieux défini par les autorités réglementaires compétentes. Les études cliniques doivent en particulier être repensées. Comme les traitements de précision ciblent des populations de patients restreintes, le recrutement des patients pour les études cliniques s’avère souvent long et difficile, freinant la mise sur le marché de thérapies innovantes.
« Servier a su transformer l’ensemble de son organisation pour prendre le virage de la médecine de précision, au-delà des frontières de la R&D. Le développement de thérapies ciblées, en particulier pour les maladies rares, est désormais au cœur des priorités du Groupe. Nous avons renforcé nos expertises et nos capacités thérapeutiques, en développant par exemple notre propre plateforme d’oligonucléotides antisens (ASO). Nous avons également fait l’acquisition de structures comme Symphogen, devenu notre centre d’excellence en matière d’anticorps thérapeutiques. Enfin, nous avons noué des partenariats forts avec des licornes des biotechnologies, comme Owkin. Nous attachons par ailleurs une grande importance à la collaboration avec les autres acteurs clés de l’industrie pharmaceutique comme les organismes académiques et les institutions cliniques. »
[1] Taille unique
[2] European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations – Precision Medecine – https://www.efpia.eu/about-medicines/development-of-medicines/precision-medicine/- page consultée le 11.03.24
[3] https://www.leem.org/100-questions/medecine-de-precision-en-quoi-accelere-t-elle-le-progres-therapeutique – page consultée le 12.03.25
[4] ibid
[5] https://www.leem.org/100-questions/medecine-de-precision-en-quoi-accelere-t-elle-le-progres-therapeutique – page consultée le 12.03.25
[6] Institut National du Cancer – Prédispositions génétiques – https://www.cancer.fr/personnes-malades/les-cancers/sein/comprendre-les-cancers-du-sein/developpement-des-cancers-du-sein/les-facteurs-de-risque/predispositions-genetiques#scrollspy-anchor1