Alors que l’on estime que plus de 300 millions de personnes dans le monde vivent avec une maladie rare1, nous poursuivons nos efforts pour le progrès thérapeutique afin de répondre aux besoins des patients. L’occasion de revenir sur notre engagement à l’occasion de la journée internationale des maladies rares ce 29 février.
L’objectif de cette journée internationale des maladies rares : sensibiliser le grand public et les décideurs aux maladies rares et à leur impact dans la vie quotidienne des personnes touchées et de leurs proches. Ainsi, chez Servier, nous soutenons la campagne « Rare Disease Day ». En savoir plus : rarediseaseday.org
300 millions
Environ 300 millions de personnes vivent avec une maladie rare2
75 %
des maladies rares touchent les enfants3
5 %
Moins de 5 % des maladies rares bénéficient d’un traitement4
Les maladies rares sont très différentes les unes des autres. La majorité d’entre elles est d’origine génétique, bien que des facteurs environnementaux, infectieux, voire microbiotiques puissent intervenir. Ces maladies sont généralement graves, chroniques, invalidantes et évolutives, pouvant engager rapidement le pronostic vital.
Répondre aux besoins des patients atteints de maladies rares
Chez Servier, notre objectif est de répondre aux besoins médicaux des patients et d’améliorer leur qualité de vie. Par exemple, dans les neurosciences, nous focalisons nos efforts de R&D sur la découverte de nouveaux médicaments qui ralentissent la progression des maladies d’origine génétique. Notre objectif : apporter un bénéfice thérapeutique significatif aux patients pour lesquels les besoins médicaux et thérapeutiques ne sont à ce jour pas couverts.
« Aujourd’hui, on estime que seules 5 % des maladies rares disposent d’un traitement approuvé4. Notre vocation chez Servier est d’apporter des solutions aux patients qui n’en ont pas ou peu et dans des domaines où les besoins sont majeurs. C’est le cas des patients atteints de cancers rares qui ont grandement besoin de nouvelles options thérapeutiques. L’errance diagnostique est également un véritable combat pour eux, ces « grands oubliés » de l’oncologie, qui sont généralement multirésistants ou qui présentent des mutations rares dans une indication dite plus « courante ». En collaborant avec eux dès le début du développement clinique, nous serons en mesure de mieux identifier leur besoin car ce sont eux qui détiennent la connaissance de leur maladie. In fine, ensemble nous pourrons lever les freins au diagnostic, accélérer la R&D et démocratiser l’accès afin de délivrer une médecine personnalisée, à savoir le bon traitement au bon patient au bon moment. »
Nicolas Garnier, Chief Patient Officer chez Servier
[1] rarediseaseday.org
[2] Estimating cumulative point prevalence of rare diseases: analysis of the Orphanet database | European Journal of Human Genetics (nature.com), consulté en 2024
[3] Maladies rares (radiorg.be), consulté en 2024
[4] https://alliance-maladies-rares.org/nos-combats/, consulté en 2024