La médecine de précision offre de nombreuses opportunités d’innovation thérapeutique en adaptant le traitement aux caractéristiques individuelles de la maladie d’un patient. Les tests de diagnostic compagnon en sont l’illustration.
Comment est mis au point un test de diagnostic compagnon ? Quels sont ses bénéfices ? Quels défis restent à relever ? Explications.
La FDA (US Food and Drug Administration) définit un test de diagnostic compagnon comme « un dispositif de diagnostic compagnon in vitro (DIV) fournissant des informations essentielles pour une utilisation sûre et efficace d’un médicament donné »1.
Les tests de diagnostic compagnon peuvent être réalisés sur différents échantillons biologiques, dont une biopsie de tissu, un échantillon de sang/plasma ou de moelle osseuse à l’aide de différentes technologies génomiques (séquençage de nouvelle génération, qPCR) ou de technologies permettant de détecter des protéines (immunohistochimie). Dans le cas du cancer, un test compagnon peut aider à déterminer si la tumeur d’un patient présente une anomalie génomique spécifique, telle qu’une mutation, ou une altération de l’expression d’une protéine, permettant d’évaluer l’efficacité du traitement.
Les tests de diagnostic compagnon permettent une approche plus ciblée et plus personnalisée de la médecine dans de nombreux domaines thérapeutiques. Le couple médicament/test a de nombreux avantages pour les différentes parties prenantes : médecins, autorités réglementaires, laboratoires pharmaceutiques, sociétés de diagnostic et payeurs. Avant tout, il permet au patient de bénéficier des meilleures chances de répondre positivement au traitement.
Mise au point des tests de diagnostic compagnon
Le processus menant à la découverte et à l’implémentation d’un test de diagnostic compagnon repose généralement sur de longues phases de recherche scientifique et clinique. Cela permet ainsi aux chercheurs d’évaluer, grâce à un biomarqueur identifié, quels patients vont répondre le mieux à un candidat-médicament donné.
6 étapes clés
Le développement d’un test de diagnostic compagnon se fait en six étapes principales. Celles-ci doivent toutes être synchronisées avec le développement du médicament :
Les tests de diagnostic compagnon sont donc ainsi développés en même temps que la solution thérapeutique. L’avantage : une approbation simultanée, basée sur le bénéfice clinique démontré par un essai d’enregistrement pivot pour un médicament donné, dans une indication spécifique.
La grande majorité des tests de diagnostic compagnon actuellement disponibles aux États-Unis ont été approuvés en oncologie.
L’étape suivante pour le laboratoire pharmaceutique consiste à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché pour le médicament (AMM). Le développeur du test compagnon doit quant à lui déposer simultanément une demande d’autorisation pour le test. Si la demande est approuvée, la réalisation du test de diagnostic compagnon est obligatoire avant de débuter le traitement par la solution thérapeutique. Les tests de diagnostic compagnon sont généralement caractérisés en fonction de trois critères : le médicament, la méthode de test et l’indication prévue (le contexte pathologique spécifique).
Défis associés au développement d’un test compagnon
Le développement d’un test de diagnostic compagnon repose sur des données scientifiques et cliniques solides. Cela nécessite une collaboration entre les services thérapeutiques, la médecine translationnelle, les affaires réglementaires, le service juridique, les affaires médicales et l’accès au marché, afin de pouvoir choisir le biomarqueur, la technologie et le partenaire les plus appropriés, ainsi que le plan stratégique de développement et de commercialisation.
L’un des principaux critères pour les tests de diagnostic compagnon est qu’ils doivent être adaptés au parcours connu du patient dans un contexte pathologique spécifique. De plus, sa robustesse analytique et clinique permettra de limiter les erreurs diagnostiques éventuelles pour le patient. Par ailleurs, dans la mesure du possible, le délai de réalisation du test doit être relativement court pour permettre au médecin de prendre une décision rapide et éclairée concernant le traitement adéquat à administrer au patient. L’accès aux tests de diagnostic compagnon devrait également être facilité pour que les médecins puissent recourir aux tests appropriés lorsque des options thérapeutiques sont disponibles pour le patient.
En collaboration avec le fabricant du test compagnon, la société pharmaceutique commercialise la solution thérapeutique en même temps que le test de diagnostic compagnon.
Un défi global
Il est également important que le partenaire développant le test de diagnostic compagnon bénéficie d’une présence mondiale, car les procédures réglementaires et les exigences relatives aux demandes d’approbation des tests de diagnostic compagnon diffèrent d’un pays à l’autre.
Actuellement, l’approbation d’un test de diagnostic compagnon est obligatoire et associée à l’autorisation de mise sur le marché (et parfois au remboursement) du médicament sur quatre grands territoires (États-Unis, Union européenne, Japon, Chine). Par ailleurs, cette situation évolue et, dans les années à venir, d’autres pays tels que l’Australie, le Canada et la Corée du Sud ont pour objectif d’introduire progressivement l’obligation d’approuver les tests de diagnostic compagnon pour un médicament.
Et Servier ?
Pour répondre au besoin croissant de nouvelles solutions thérapeutiques, nous avons l’oncologie parmi nos priorités et nous y consacrons plus de 70 % de notre budget de R&D.
Notre objectif est de stimuler l’innovation dans la médecine de précision. Nous souhaitons être à la pointe du progrès pour les patients afin de fournir des traitements là où ils sont le plus nécessaires. En s’appuyant sur un modèle basé sur le co-développement de tests compagnons et de médicaments, nous entrons dans une nouvelle ère.
La médecine de précision apporte une nouvelle perspective, en permettant de mieux comprendre les maladies et de réduire le temps écoulé entre les phases de découverte et celles de développement clinique. Une collaboration étroite entre les chercheurs et les cliniciens permet d’obtenir de précieuses informations et augmente les chances de réussite.
Les tests de diagnostic compagnon visent à accélérer les progrès dans le domaine de la médecine personnalisée. Cette approche est en parfaite adéquation avec notre objectif de proposer des traitements encore plus adaptés pour les patients et d’améliorer leur qualité de vie tout au long de leur parcours de soin.
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[1] US Food and Drug Administration – Medical devices – June 2023 https://www.fda.gov/medical-devices/in-vitro-diagnostics/companion-diagnostics
