La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est une maladie rare qui touche principalement les personnes âgées. Il s’agit d’un cancer du sang et de la moelle osseuse qui évolue rapidement en l’absence de prise en charge thérapeutique.
La leucémie myéloïde aiguë est la plus fréquente des leucémies aiguës de l’adulte. Elle touche 5/100 000 habitants en Europe, soit plus de 20 000 nouveaux cas par an1. Le taux de survie à deux ans pour les patients de 75 ans atteints de LMA est inférieur à 10 %.2
Aux États-Unis, la maladie représente 1,2 % des nouveaux diagnostics de cancer chaque année, environ un tiers de l’ensemble des leucémies diagnostiquées et est à l’origine de 10 000 décès par an.
Ce cancer est une prolifération de cellules immatures, c’est-à-dire les cellules qui ne sont pas suffisamment développées et qui ne peuvent ainsi pas fonctionner normalement. Ces cellules cancéreuses sont présentes dans le sang, c’est pour cela qu’on parle de « leucémie » et elles sont issues d’un blast myéloïde d’où le terme « myéloïde ». La moelle osseuse correspond au tissu présent dans les os où sont produites les cellules sanguines, appelées « blastes ».
Comment se développe la LMA ?
La maladie se déclare lorsque des modifications de l’ADN ont lieu sur une cellule souche de la moelle osseuse en cours de développement. La cellule souche touchée se transforme en cellule leucémique et se multiplie en millions de « blastes leucémiques », appelés myéloblastes.
Les myéloblastes bloquent la production des cellules sanguines normales que sont les globules blancs et rouges, ainsi que les plaquettes, des cellules sanguines produites par la moelle osseuse jouant un rôle important dans la coagulation.
Une diminution des cellules sanguines peut être révélée grâce à des analyses sanguines. Dans la majorité des cas, on observe chez les patients une neutropénie, c’est-à-dire un faible taux de globules blancs entraînant un affaiblissement du système immunitaire, pourtant programmé pour protéger l’organisme des infections. On peut également observer une anémie, soit une diminution du nombre de globules rouges dans le sang, qui entraîne souvent une asthénie (fatigue importante), ainsi qu’une thrombocytopénie (baisse anormale du nombre de plaquettes dans le sang).
Les facteurs de risques de la LMA
Pour la plupart des patients atteints de LMA, il n’y a pas de causes évidentes de la maladie et la cause principale est rarement identifiée. En revanche, il peut exister des facteurs de risques comme l’exposition répétée au benzène (fumée de cigarettes, produits pétroliers, environnement de travail utilisant du benzène), certaines maladies génétiques comme l’anémie de Fanconi ou bien le syndrome de Down plus communément appelé Trisomie 21, certaines chimiothérapies ou radiothérapies, ou l’évolution de certains cancers et maladies du sang. Ces différents facteurs de risques vont parfois modifier l’ADN des cellules sanguines se situant dans la moelle osseuse.
Infographie illustrée présentant les symptômes et facteurs de risque de la LMA
La prise en charge thérapeutique de la LMA
Pour soigner la LMA, le traitement principal repose sur la chimiothérapie afin d’éliminer les cellules cancéreuses.
Il y a généralement deux phases de traitement. Une phase dite d’induction et une phase de consolidation. La phase d’induction dure généralement un mois et permet d’éliminer la majorité des cellules cancéreuses. Le traitement de consolidation permet quant à lui d’éviter la récidive, c’est-à-dire la réapparition des cellules cancéreuses. Il est possible de coupler la chimiothérapie avec des traitements ciblés pour empêcher la croissance des cellules cancéreuses. Dans certains cas, une greffe de cellules souches peut être envisagée. Dans les deux phases de traitement de la LMA, un traitement de soutien est proposé afin de faire face aux effets secondaires des traitements et ceux induits par la maladie.
Et Servier ?
Face à l’augmentation constante des cas de cancer et au besoin croissant de solutions thérapeutiques, nous avons fait de l’oncologie l’un de nos axes de développement prioritaires. Nous y consacrons ainsi plus de la moitié de notre budget de R&D. Avec une ambition affirmée : devenir un acteur focalisé et innovant dans le développement de traitements ciblant les cancers difficiles à traiter. Il s’agit des cancers digestifs (cancer de l’estomac, cancer du pancréas et cholangiocarcinome, une forme rare et agressive de cancer des voies biliaires), les gliomes ou tumeurs cérébrales, les cancers hématologiques (leucémie myéloïde aiguë, leucémie lymphoblastique aiguë) et les cancers pédiatriques.
Nous articulons nos programmes de R&D autour de deux approches :
À RETENIR
[1] ESMO Guidelines 2020 – Acute myeloid leukemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up
[2] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. Cancer Stat Facts: Acute Myeloid Leukemia (AML). https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html