Quels critères doivent respecter les médicaments avant de rejoindre nos officines ? Comment s’assurer de leur efficacité, de leur sécurité et de leur fiabilité ? Par qui sont-ils approuvés et contrôlés ? Quels que soient les pays, pour des raisons de sécurité sanitaire évidentes, les médicaments doivent obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) avant d’être commercialisés. En voici les 6 points-clés à retenir.
1/ Qu’est-ce qu’une AMM et par qui est-elle délivrée ?
L’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’un médicament est l’autorisation de commercialisation d’un médicament après l’évaluation de son rapport bénéfice/risque par les autorités de santé compétentes.
Dès lors qu’un laboratoire pharmaceutique souhaite commercialiser un médicament, il doit déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès des autorités de santé compétentes du pays ou de la région ciblés. Cette demande repose sur un dossier d’évaluation établi à partir des données de qualité pharmaceutiques, précliniques et cliniques issues des phases de développement.
L’AMM atteste que le rapport bénéfice/risque est positif dans l’indication revendiquée. Les autorités de santé qui autorisent les médicaments en délivrant des AMM (qu’elles peuvent aussi suspendre ou retirer) sont dotées de pouvoirs de contrôle et de surveillance en matière de produits de santé.
Une AMM conditionnelle peut être octroyée sous conditions, pour une durée limitée, sur des données d’évaluation encore incomplètes. Elle est accordée si le rapport bénéfice/risque est positif et en l’absence de médicaments équivalents.
2/ AMM : qui évalue l’efficacité et la sécurité du médicament ?
L’évaluation des dossiers de demande d’AMM soumis par un laboratoire pharmaceutique est réalisée par les autorités de santé du pays ou de la région concernés : la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, l’Agence européenne des médicaments (EMA) en Europe, l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) en France…
Ensemble, elles ont pour mission principale d’évaluer la qualité, les bénéfices et les risques des médicaments, de garantir leur sécurité tout au long de leur cycle de vie, de surveiller leurs effets indésirables.
3/ AMM : quel dossier pour enregistrer un médicament ?
Les requis des dossiers d’AMM sont harmonisés (e.g., lignes directrices internationales de International Council for Harmonisation – ICH), cependant certains pays peuvent avoir des exigences nationales spécifiques (comme des données sur les facteurs ethniques, lignes directrices nationales sur les requis en termes de développement).
Ainsi, quelle que soit la procédure d’enregistrement (nationale, régionale) pour obtenir une AMM, l’entreprise pharmaceutique doit présenter un dossier détaillé devant regrouper :
Dans le cas des médicaments génériques, des études de bioéquivalence1 avec le médicament d’origine doivent être présentées.
4/ Les critères à remplir pour obtenir une autorisation de mise sur le marché
La délivrance d’une AMM est fondée sur l’examen de la balance bénéfice/risque du médicament dans l’indication revendiquée, et plus précisément sur l’examen de :
Entre 1 et 3 ans
Si le médicament s’avère efficace et sûr, il faut compter entre 1 et 3 ans en fonction des pays entre le dépôt du dossier d’enregistrement auprès des autorités de santé et l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché (AMM).
5/ Comment s’assurer de la fiabilité d’un médicament ?
Des mesures systématiques encadrent le bon usage du médicament dès sa mise sur le marché. Au moment de l’obtention de l’AMM, les autorités de santé doivent préciser les conditions particulières d’utilisation applicables au médicament :
6/ Et après l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché ?
Les AMM sont délivrées pour une durée initiale limitée. Elles peuvent par la suite, selon les réglementations applicables, être renouvelées sans limitation de durée, sauf si les autorités sanitaires décident de les réévaluer, notamment pour des raisons relatives à la pharmacovigilance.
L’AMM d’un médicament peut faire l’objet de modifications, imposées par les autorités de santé (par exemple, ajout d’un nouvel effet indésirable, précaution d’emploi), ou à l’initiative du laboratoire pharmaceutique (par exemple, ajout d’un nouvel effet indésirable, précaution d’emploi, nouvelle indication, nouveau dosage, changement dans le processus de fabrication, etc.). Ces modifications impactant le dossier sur la base duquel l’AMM a été délivrée sont effectuées après soumission d’un dossier de variation qui sera évalué par les autorités de santé.
Enfin, le rapport périodique actualisé de pharmacovigilance (Periodic Benefit-Risk Evaluation Report – PBRER) permet un suivi de la sécurité du médicament. Le rapport est produit à des dates prédéfinies par les autorités de santé compétentes, après l’autorisation de mise sur le marché du médicament en question.
Accès précoce : le cas des médicaments pouvant être prescrits exceptionnellement sans AMM
Un médicament n’est usuellement prescrit qu’après délivrance de l’AMM par les autorités de santé sur la base d’un rapport bénéfice/risque positif. Mais pour certaines pathologies rares, graves ou invalidantes, les patients en impasse thérapeutique peuvent exceptionnellement bénéficier de traitements innovants ne disposant pas encore d’AMM, dans une indication thérapeutique précise. Les autorités de santé autorisent dans ce cas, à titre temporaire et dérogatoire, ce qu’on appelle un accès précoce à un médicament.
[1] La bioéquivalence entre le médicament princeps et le médicament générique signifie que la quantité de principe actif disponible (atteignant la circulation sanguine) et la vitesse à laquelle celui-ci atteint la circulation sanguine sont identiques (Source : Ministère de la Santé et de la Prévention en France).