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Comprendre la leucémie myéloïde aiguë

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est une maladie rare qui touche principalement les personnes âgées. Il s’agit d’un cancer du sang et de la moelle osseuse qui évolue rapidement en l’absence de prise en charge thérapeutique.

La leucémie myéloïde aiguë est la plus fréquente des leucémies aiguës de l’adulte. Elle touche 5/100 000 habitants en Europe1. Le taux de survie à cinq ans pour les patients de 60 ans et plus atteints de LMA est inférieur à 10 %2.

Aux États-Unis, en 2024, plus de 20 000 nouveaux cas de LMA ont été diagnostiqués et la maladie a été à l’origine de plus de 11 000 décès3. Elle représente 31%4 de l’ensemble des leucémies diagnostiquées chez les adultes (20 ans et plus).

Ce cancer est une prolifération de cellules immatures, c’est-à-dire les cellules qui ne sont pas suffisamment développées et qui ne peuvent ainsi pas fonctionner normalement. Ces cellules cancéreuses sont présentes dans le sang, c’est pour cela qu’on parle de « leucémie » et elles sont issues d’un blaste myéloïde d’où le terme « myéloïde ».

La moelle osseuse correspond au tissu présent dans les os où sont produites ces cellules sanguines immatures.

Comment se développe la LMA ?

La maladie se déclare lorsque des modifications de l’ADN ont lieu sur une cellule souche de la moelle osseuse en cours de développement. La cellule souche touchée se transforme en cellule leucémique et se multiplie en millions de « blastes leucémiques », appelés myéloblastes.

Les myéloblastes bloquent la production des cellules sanguines normales que sont les globules blancs et rouges, ainsi que les plaquettes, des cellules sanguines produites par la moelle osseuse jouant un rôle important dans la coagulation.

Une diminution des cellules sanguines peut être révélée grâce à des analyses sanguines. Dans la majorité des cas, on observe chez les patients une neutropénie, c’est-à-dire un faible taux de globules blancs entraînant un affaiblissement du système immunitaire, pourtant programmé pour protéger l’organisme des infections. On peut également observer une anémie, soit une diminution du nombre de globules rouges dans le sang, qui entraîne souvent une asthénie (fatigue importante), ainsi qu’une thrombocytopénie (baisse anormale du nombre de plaquettes dans le sang).

Les facteurs de risque de la LMA

Pour la plupart des patients atteints de LMA, il n’y a pas de causes évidentes de la maladie et la cause principale est rarement identifiée. En revanche, il peut exister des facteurs de risque comme l’exposition répétée au benzène (fumée de cigarettes, produits pétroliers, environnement de travail utilisant du benzène), certaines maladies génétiques comme l’anémie de Fanconi ou bien le syndrome de Down plus communément appelé Trisomie 21, certaines chimiothérapies ou radiothérapies, ou l’évolution de certains cancers et maladies du sang. Ces différents facteurs de risque vont parfois modifier l’ADN des cellules sanguines se situant dans la moelle osseuse.

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La prise en charge thérapeutique de la LMA

Pour soigner la LMA, le traitement principal repose sur la chimiothérapie afin d’éliminer les cellules cancéreuses.

Il y a généralement deux phases de traitement. Une phase dite d’induction et une phase de consolidation. La phase d’induction dure généralement un mois et permet d’éliminer la majorité des cellules cancéreuses. Le traitement de consolidation permet quant à lui d’éviter la récidive, c’est-à-dire la réapparition des cellules cancéreuses. Il est possible de coupler la chimiothérapie avec des traitements ciblés pour empêcher la croissance des cellules cancéreuses. Dans certains cas, une greffe de cellules souches peut être envisagée. Dans les deux phases de traitement de la LMA, un traitement de soutien est proposé afin de faire face aux effets secondaires des traitements et ceux induits par la maladie.

Et Servier ?

Guidés par les besoins des patients, nous visons à apporter des innovations thérapeutiques pour développer des traitements ciblant les cancers rares. Il s’agit en particulier des cancers digestifs (cancer colorectal, cancer gastrique, cancer du pancréas, cholangiocarcinome, ou cancer rare et agressif des voies biliaires), des gliomes (ou tumeurs cérébrales) ou des cancers hématologiques (leucémie aiguë myéloïde, leucémie aiguë lymphoblastique, lymphomes).

Nous concentrons nos programmes de R&D sur deux approches : l’immuno-oncologie et les thérapies ciblées.

  1. La LMA est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui évolue rapidement en l’absence de traitement.
  2. Chez la plupart des personnes atteintes de LMA, il n’existe aucune raison apparente qui explique le développement de la maladie. La LMA est une maladie non transmissible.
  3. Une exposition répétée au benzène (fumée de cigarette), qui endommage l’ADN des cellules normales de la moelle osseuse, est un facteur de risque potentiel.

[1] ESMO Guidelines 2020 – Acute myeloid leukemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up -https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(20)36079-8/fulltext – Annals of Oncology, consulté le 20/02/2025
[2] National Library of Medicine (NIH), Survival for older patients with acute myeloid leukemia: a population-based study, https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC3590098/ – consulté le 20/02/2025
[3] National Cancer Institute, Acute Myeloid Leukemia Treatment (PDQ®)–Health Professional Version, https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/adult-aml-treatment-pdq?#section_1.1 –consulté le 20/02/2025
[4] American Cancer Society, Cancer Facts & Figures 2024