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Servier acquiert un traitement potentiel du syndrome de l’X fragile, la cause génétique la plus fréquente des troubles du spectre autistique

Suresnes (France), 8 septembre, 2025 Servier, un groupe pharmaceutique international et indépendant gouverné par une fondation, a annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord définitif avec Kaerus Bioscience pour l’acquisition de KER-0193, un traitement potentiel du syndrome de l’X fragile (Fragile X syndrome – FXS), la cause génétique la plus fréquente des troubles du spectre autistique (TSA). Cette acquisition démontre l’engagement de Servier dans le développement d’une franchise en neurologie en élargissant son pipeline avec des actifs ciblant des indications rares pour des patients avec des besoins importants non satisfaits.

KER-0193 a été découvert et développé par Kaerus Bioscience, une société de biotechnologie dont le siège social est au Royaume Uni, cofondée par Medicxi en 2016. Kaerus Bioscience a réalisé avec succès une étude clinique de Phase 1 sur KER-0193 chez des volontaires sains en mars 2025, qui a confirmé la sécurité d’emploi et la bonne tolérance du traitement, et son excellente pharmacocinétique. En outre, KER-0193 a obtenu le statut de Médicament Orphelin et de Médicament Pédiatrique Rare par l’agence américaine du médicament (FDA).

Conformément aux termes de l’accord, Kaerus Bioscience recevra un paiement initial pour la vente de KER-0193 et sera également éligible à des paiements complémentaires liés au développement et à la commercialisation. La valeur totale de la transaction pourrait atteindre 450 millions de dollars.

KER-0193 est une petite molécule, biodisponible par voie orale, modulateur des canaux BK, qui cible spécifiquement le fonctionnement anormal des canaux BK lié à la cause génétique du FXS. KER-0193 a déjà démontré, dans des études précliniques, des bénéfices significatifs sur l’amélioration des déficits comportementaux, sensoriels et cognitifs liés au syndrome. Dans le cadre de la stratégie de développement, Servier préparera le lancement d’un essai clinique de Phase 2 en 2026 chez des patients atteints de FXS en Amérique et en Europe.

Le FXS (syndrome de l’X fragile) est un syndrome génétique rare du neurodéveloppement caractérisé par un large éventail de troubles cognitifs et comportementaux. Il est la cause génétique la plus fréquente de déficience intellectuelle et la principale forme monogénique de troubles du spectre autistique (TSA), qui affecte environ 1 homme sur 7 000 et 1 femme sur 11 000 dans le monde. Actuellement, il n’y a pas de traitement approuvé pour le FXS, qui représente environ 1% des cas de TSA et de déficience intellectuelle dans le monde.

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