La leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) est un cancer qui touche la moelle osseuse. Il affecte un type particulier de globules blancs, les lymphoblastes. La leucémie lymphoblastique aiguë est une maladie rare qui touche davantage les enfants que les adultes et plus fréquemment les hommes que les femmes¹

Les leucémies sont des cancers du sang qui affectent la moelle osseuse, lieu de production des cellules sanguines. Parmi elles, les hématies (globules rouges chargés de transporter l’oxygène), les leucocytes (globules blancs qui défendent l’organisme contre les infections) et les thrombocytes (plaquettes qui permettent la coagulation).

La leucémie lymphoblastique aiguë touche les cellules souches qui donneront naissance à un type particulier de globules blancs, les lymphoblastes (lymphocytes à un stade de développement précoce). Au lieu de se différencier en cellules matures et de migrer vers le sang, ces « blastes » (cellules qui n’ont pas atteint leur maturité) anormaux prolifèrent de manière anarchique. Ils envahissent la moelle osseuse, l’empêchant de fabriquer les cellules sanguines. Ces blastes peuvent aussi atteindre d’autres organes, comme les ganglions, le foie et la rate.

L’incidence annuelle (nombre de nouveaux cas au cours d’une période donnée dans une population donnée) chez les enfants est de 40 cas par million dans les pays d’Europe (l’incidence est sensiblement la même dans tous les pays développés). Le pic d’incidence se situe entre 0 et 5 ans² en Europe et aux États-Unis.

Particulièrement agressive, cette forme de leucémie constitue une urgence diagnostique et thérapeutique. Ces dix dernières années, les progrès de la médecine et l’arrivée de nouveaux traitements ont permis une progression remarquable des taux de guérison, principalement chez les enfants, qui supportent mieux les chimiothérapies que les adultes.

Quels facteurs de risque ?

Cette maladie n’est ni contagieuse ni héréditaire. Il n’existe pas de cause ou de facteur déclenchant connu à ce jour. Dans la majorité des cas, elle survient chez des personnes jusque-là en bonne santé. Pourtant, plusieurs facteurs de risque ont été identifiés :

• Une exposition aux rayonnements ionisants : accidentelle, thérapeutique (radiothérapie) ou professionnelle
• Des antécédents de chimiothérapie, administrée lors d’un précédent cancer
• La présence de certaines anomalies génomiques, dont la trisomie 21
• Des maladies sanguines préexistantes

Quels traitements pour soigner la LLA ?

Pour débuter son traitement, le patient peut faire une chimiothérapie d’induction, sous hospitalisation d’un mois minimum. Elle provoque une aplasie médullaire, à savoir une très forte diminution du nombre de cellules sanguines. Son but est d’éliminer les cellules cancéreuses, ce qui permettra d’obtenir une régénération normale des cellules sanguines.

Traitement de consolidation

En complément, un traitement de consolidation, une greffe de cellules souches hématopoïétiques (greffe de moelle osseuse), est parfois proposé. Ce greffon provient d’un donneur compatible (famille, registre de donneurs), mais peut aussi être obtenu à partir de sang placentaire appelé sang de cordon.

Traitement d’entretien

Les cellules cancéreuses peuvent s’infiltrer dans les méninges, membranes qui entourent le cerveau et la moelle épinière. Ces atteintes neuro-méningées sont une cause importante de rechute lors de la première année de traitement. Ainsi, en prévention des rechutes, un traitement d’entretien en ambulatoire peut être administré pendant deux ans. Il s’agit d’un traitement par radiothérapie crânienne et/ou une injection de chimiothérapie.

En cas de rechute, une nouvelle chimiothérapie est prescrite, commençant par un traitement de réinduction, de nouveau suivi d’un traitement d’entretien et de consolidation. Une greffe de cellules souches hématopoïétiques peut aussi être envisagée, qu’elles proviennent de donneurs sains (allogreffe) ou du patient lui-même (autogreffe).

De nouvelles approches thérapeutiques

Si les taux de réponse observés après les traitements standards sont généralement élevés, certains patients vont résister ou rechuter. La recherche a montré que la cellule cancéreuse peut développer des mécanismes d’échappement au système immunitaire du patient, lui permettant de ne pas être reconnue comme dangereuse. La cellule cancéreuse peut alors proliférer dans l’organisme.

De nouvelles approches thérapeutiques sont à l’étude, à différents stades de développement, pour traiter ces patients. Elles peuvent cibler le système immunitaire afin de lui redonner la capacité d’éliminer les cellules cancéreuses. Ces approches comprennent des thérapies ciblées, principalement basées sur l’utilisation d’anticorps spécifiques de certains marqueurs des cellules tumorales, et des immunothérapies.